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据英国媒体今日报道，英国一名五个月大的婴儿因患有脊髓性肌肉萎缩症（SMA）于上周接受了一针180万英镑（约1632万人民币）的治疗，称为英国接受世界上最昂贵药物治疗的第一人。
亚瑟的爸爸和亚瑟 这名婴儿名叫亚瑟·摩根，来自伦敦南部。他的父母里斯和罗西本月早些时候被告知，他们的儿子患上脊髓性肌肉萎缩症。这种会让肌肉迅速萎缩的疾病十分罕见，每年全球不到60例。一半以上患有SMA的婴儿活不到一年，直到两年前，世上还没有发现有效的治疗方法。
据悉，他的父母发现亚瑟不能坐直，也不能正常抬头，将其送进医院后确诊。三个星期后，亚瑟在埃弗里纳伦敦儿童医院（ Evelina London Childrens Hospital）接受了被称为Zolgensma的开创性基因疗法。据悉，这种美国制造的药物是世界上最昂贵的药物，每剂量高达179万英镑。这种药物通过静脉注射，可以让身体生成一种SMA患者缺乏的蛋白质。
研究显示，一剂Zolgensma即可帮助患有SMA的婴儿坐下、爬行和行走，不使用呼吸机也可活命。 亚瑟的父亲里斯今年31岁，是一名自雇的泥水匠。他非常感谢国家医疗服务系统为他的儿子提供的治疗。 2017年发表在《新英格兰医学杂志》上的一项关于15名接受Zolgensma治疗的婴儿的研究中，所有15名婴儿在20个月大时都活着，而未接受治疗的一组婴儿中存活率只有8%。 亚瑟的主治医师、儿科神经学专家伊丽莎白·弗雷格博士说：“这种治疗方法将为受SMA折磨的家庭带来希望。” 英国卫生大臣马特·汉考克说：“我很高兴小亚瑟能够获得治疗，希望这能给他的家人和其他许多人带来新的希望，让更多儿童的生命得到改变。” 据悉，亚瑟的亲戚在网上为其建立了一个筹款页面，到目前为止已筹集2.5万英镑。 什么是脊髓性肌肉萎缩症？ 脊髓性肌肉萎缩症（SMA）是一种通过影响脊髓中的运动神经细胞而削弱病人力量的疾病，具有遗传性，被称为是头号婴儿“杀手”。患者将永远不会获得走路、吃饭的能力。 SMA有四种主要类型： 1型：Werdnig-Hoffman，即婴儿型，约占全部SMA病例的45%。患儿出生后6个月内起病，多数患儿在2岁内死于呼吸衰竭。 2型：Dubowitz，即中间型。约占30%～40%。患者多在生后6～18个月起病，多数可以活到成年期。 3型：Kugelberg-Welander，即青少年。约占20%。患者多在出生18个月后起病，多数患儿在2岁内死于呼吸衰竭。 4型：即成人型。预期寿命不缩短。 Zolgensma基因疗法 Zolgensma是总部位于瑞士巴塞尔的诺华公司旗下产品，2018年初，诺华以87亿美元收购了总部位于美国伊利诺斯州的AveXis，获得了其最先进的基因疗法Zolgensma。 患者仅需静脉输注一次即可，既不需要腰穿鞘内注射，也不需要长期反复注射。美国参考价格为210万美元/支，即人民币1500万左右。目前国内尚未批准。因为价格十分昂贵这种药也被称为“孤儿药”，不是一般家庭可以承受的。 免责声明：本网转载的文章仅为传播更多信息之目的，本网未独立核实其内容真实性，文章也不代表本网立场。如文章侵犯了你的权利，请联系我们修改或删除。本网提供的内容，包括并不限于财经、房产类信息，仅供参考，不构成投资建议；本网内容，包括并不限于健康、保健信息，亦非专业意见、医疗建议，请另行咨询专业意见。本网联系邮箱：contact@cacnews.ca  |
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