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史上最贵药物1剂350万元 “Hemgenix”治疗B型血友病患

加新网CACnews.ca| 2022-11-28 09:57 |来自: 世界日报

FDA上周批准用于治疗B型血友病的药物“Hemgenix”上市,该药物每剂售价为350万元,成为有史以来最昂贵的药物。(美联社)


联邦食品暨药物管理局(FDA)上周批准用于治疗B型血友病的药物“Hemgenix”上市,不久后,开发开药物的CSL Behring宣布,该药物每剂售价为350万元,成为有史以来最昂贵的药物。



“每日邮报”报导,目前典型的血友病患疗法,是定期前往医院接受静脉注射,让凝血功能尽可能达到足以发挥效果的水准。



Hemgenix的不同之处在于,其药液为一组基因编码,只要注射一剂进人体内,就能让肝脏造出消失的凝血因子;在试验过程中,一年内发生大出血的几率减少逾半,94%的受试者自此不再需要接受静脉注射。



美国的药物价格对患者而言,普遍都高不可攀,因此大多数的处方药成本由保险支付;虽然Hemgenix的价格几近天价,不过CSL Behring表示,该药物可以减少血友病患大出血的几率与静脉注射治疗次数,因此长期下来能够节省医疗保健成本。



生技业投资公司Loncar Investments首席执行官隆卡尔(Brad Loncar)也表示,Hemgenix后市有两大优势,首先是目前的疗程本来就所费不赀,再来是血友病患终身都活在大出血的恐惧中。



FDA则在批准书上说,新的疗法“对苦于疾患的民众来说,这是新型疗法开发的重要进展”;欧美约有1600万名B型血友病患者,发生率为四万分之一,不过在所有各类型的血友病中,B型只占其中的15%,最常见的A型患者数是B型的四倍。



涉及到基因编码的药物通常非常昂贵,其他例子还包括由诺华(Novartis)2019年得到批准、治疗婴儿脊髓性肌肉萎缩症(Spinal muscular atrophy)的“诺健生”(Zolgensma),标价210万元。



蓝鸟生物(Bluebird Bio)今年得到批准、治疗乙型地中海型贫血(Beta thalassemia)的Zynteglo,其标价更达到280万元。



血友病的成因为体内缺乏凝血因子,导致患者在血管破裂后难以止血,若伤口过大或是伤及重要器官,有可能无法及时止血而死。


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