标签: 小儿脊髓性肌萎缩症
  • 美国“史上最贵药”获批:一支212万美元 可分期付款

    美国“史上最贵药”获批:一支212万美元 可分期付款

    2019-5-28 14:01

      5月24日,FDA宣布批准了第一款用于治疗小儿脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma。Zolgensma由AveXis公司研发,2018年4月,诺华收购了AveXis,并获得了该基因疗法。SMA是一种罕见的遗传性疾病,患儿由于编 ...

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